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Notizie emozionanti rilasciate oggi da Biohaven! Il loro trial clinico triennale sul troriluzolo per il trattamento di SCA ha soddisfatto tutti i suoi endpoint primari e ha mostrato un rallentamento del 50-70% della progressione della malattia. Hanno in programma di presentare una nuova domanda alla FDA per il trattamento di tutti i tipi di SCA. Vi terremo aggiornati non appena sapremo di più. Scopri il comunicato stampa completo su www.ataxia.org/pharmanews.
Biohaven ha annunciato risultati positivi di prima linea dallo studio cardine BHV4157-206-RWE (NCT06529146) che dimostra l’efficacia del troriluzolo sulla variazione media rispetto al basale nell’f-SARA dopo 3 anni di trattamento. Lo studio ha raggiunto l’endpoint primario e ha mostrato miglioramenti statisticamente significativi nell’f-SARA negli anni 1 e 2 (Figura 1). La SCA è una rara malattia neurodegenerativa progressivamente debilitante che colpisce circa 15.000 persone negli Stati Uniti e 24.000 in Europa e nel Regno Unito. Non esistono trattamenti approvati dalla FDA per l’SCA.
Il troriluzolo 200 mg somministrato per via orale, una volta al giorno, nei pazienti con SCA ha raggiunto l'endpoint primario dello studio sulla variazione rispetto al basale nella scala funzionale modificata per la valutazione e la classificazione dell'atassia (f-SARA) a 3 anni in tutti i genotipi della popolazione in studio.
Nei pazienti affetti da SCA trattati con troriluzolo è stato riscontrato un rallentamento del 50-70% della progressione della malattia, pari a un ritardo di 1,5-2,2 anni nella progressione della malattia nel periodo di studio di 3 anni.
Biohaven prevede di presentare una domanda di nuovo farmaco (NDA) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il troriluzolo nel trattamento di tutti i genotipi SCA nel 4Q 2024. La domanda è idonea per una revisione prioritaria, date le designazioni di farmaco orfano e fast-track precedentemente concesse dalla FDA.
Dott. Susanna Perlman, Direttore della Clinica per le atassie e sperimentazioni cliniche di neurogenetica presso la Scuola di Medicina David Geffen Università della California, Los Angeles, ha affermato, “La SCA è una malattia debilitante, inesorabilmente progressiva che distrugge la qualità della vita, lasciando i pazienti incapaci di prendersi cura di sé stessi, camminare o parlare. Il troriluzolo è il primo trattamento a mostrare un ritardo nella progressione della malattia che può dare ai pazienti anni aggiuntivi di indipendenza, in cui possono camminare senza assistenza, continuare a lavorare, giocare con i loro figli e partecipare alle attività quotidiane. Questo è un momento emozionante e pieno di speranza per la comunità SCA.”
Inoltre, le analisi pre-specificate nel protocollo hanno impiegato un controllo di storia naturale separato e indipendente dallo studio di storia naturale europeo SCA (EUROSCA) per scopi normativi globali. I risultati ottenuti utilizzando i pazienti EUROSCA, oltre a un’analisi aggregata utilizzando sia pazienti CRC-SCA che EUROSCA, come controlli esterni, erano anche statisticamente significativi e coerenti con l’analisi di efficacia primaria in tutti i punti temporali (vedere Figura 2 e Figura 3). L’aggiunta dei dati EUROSCA ha aumentato la dimensione del campione di controllo esterno e ha contribuito alla robustezza delle differenze di trattamento statisticamente significative negli anni 1, 2 e 3, favorendo il troriluzolo.
Ho la SCA1 da , quando mi è stata accertata, 8 anni. (ho 73 anni). Ora cammino e parlo male. Faccio logopedia e fisioterapia x cercare di rallentare…ho letto del farmaco troriluzolo 200 mg , ma nel mio caso può servire a qualcosa ??
Grazie
Giuseppe
Sig. Giuseppe, deve rivolgersi al neurologo che la sta seguendo. Tenga presente che però il farmaco deve ancora essere approvato.