L’elenco delle aziende farmaceutiche che rivolgono la loro attenzione alle atassie è aumentato negli ultimi dieci anni.

La traduzione non-AUG associata a ripetizione (RAN) nelle malattie da espansione di ripetizione CAG è tossica per le cellule e ne causa la morte. Il gruppo Jain ha scoperto che le proteine ​​RAN e l’RNA espanso possono essere presenti nella stessa posizione nelle cellule e interferire con i processi cellulari essenziali.

Nella Gazzetta Ufficiale n. 160 del 10-07-2024 è stata pubblicata la determina n. 186. Inserimento del medicinale Skyclaris a base di Omaveloxolone, nell’elenco istituito, ai sensi della legge 648, per il trattamento dell’atassia di Friedreich negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a sedici anni.